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유전자 치료는 환자의 유전자를 직접 수정하여 질병을 치료하거나 예방하는 기술입니다. 벡터 전달 및 유전자 편집 기술의 급격한 발전으로 유전자 치료는 유전 질환 및 암과 같은 난치성 질환의 연구에 널리 적용되고 있으며, 뛰어난 효능을 보이고 있습니다. 유전자 치료에서 사용되는 방법에는 결함이 있거나 결실된 유전자를 기능성 유전자로 교체하는 것, 질병을 일으키는 변이 유전자를 비활성화하는 것, 또는 새로운 유전자나 수정된 유전자를 도입하여 질병과 싸우는 것이 포함됩니다.
Biocytogen은 혈우병, 척수성 근위축증 등의 질환에 대한 유전자 치료의 평가를 촉진하고 개발을 가속화하기 위해 유전자 편집 마우스 모델 시리즈를 생성했습니다.
당사의 약리학 플랫폼은 유전자 치료 제품의 효능, 안전성 및 작용 메커니즘을 평가하여 임상 시험 신청(IND)을 지원합니다. 당사의 유세포 분석 플랫폼과 세포 기반 플랫폼은 면역 세포 활성화, 조직 분포, 면역원성 등의 평가를 빠르고 신뢰할 수 있으며 재현 가능한 방법으로 지원합니다.
또한, 당사의 풍부한 동물 모델 리소스와 전문 팀은 유전자 치료 제품의 in vivo 효능 평가를 효율적으로 지원합니다. 또한, 당사의 병리학/독성학 플랫폼은 전임상 연구 중 약물 안전성 평가를 종합적으로 제공합니다.
| Efficacy | MOA | Safety |
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F8, 또는 AHF, FVIII (응고 인자 VIII)는 X 염색체에 위치한 유전자로, 외인성 및 내인성 응고 경로에서 중요한 역할을 합니다. Ca2+와 막 인지질을 통해 IXa 인자와 복합체를 형성하고, X 인자를 활성화시켜 일련의 응고 반응을 수행합니다. F8 유전자의 결실은 혈우병 A를 일으키며, F8 knock-out 모델은 응고 장애 연구에 강력한 도구입니다.
실험 동물은 무작위로 그룹에 나누어 NS(생리식염수) 또는 1mg/kg NovoSeven을 꼬리 정맥 주사로 투여한 후, 약물 투여 30분 후 복부 대동맥에서 혈액을 채취하여 혈액 응고 지수: 활성화 부분 응고 시간(APTT)을 측정했습니다.
결과는 F8 KO 마우스의 APTT 값이 WT 마우스보다 훨씬 높았고, NovoSeven(재조합 인간 응고 인자 VIIa) 주사 후 APTT가 정상 값으로 회복된 것을 보여주었습니다.
결과는 B-F8 KO 마우스가 항응고제 효능을 검증하기 위한 강력한 도구로 사용될 수 있음을 보여줍니다.
야생형 C57BL/6JNifdc 마우스 및 동형접합체 B-hSERPINA1E342K 마우스에서의 SERPINA1 발현 분석(ELISA). 혈장은 야생형 C57BL/6JNifdc 마우스(+/+) (수컷, n=3, 6주령) 및 동형접합체 B-hSERPINA1E342K 마우스(H/H) (수컷, n=3, 6주령)에서 채취되었습니다. 인간 SERPINA1의 발현 수준은 ELISA로 분석되었습니다. 인간 SERPINA1은 동형접합체 B-hSERPINA1E342K 마우스(n=3)에서만 검출되었습니다. 값은 평균 ± SEM으로 표시됩니다.
야생형 C57BL/6N 마우스와 이형접합체 B-Hbb-bt KO, Hbb-bs KO 마우스에서의 혈액 도말 분석. 혈액 도말 분석 결과, 이형접합체 B-Hbb-bt KO, Hbb-bs KO 마우스(H/+)의 적혈구는 크기가 불균일하고, 중앙 색조가 확대되었습니다. 또한, 쪼개진 적혈구(1), 톱니 모양 적혈구(2), 그림자 세포 또는 쪼개진 적혈구(3), 가시 세포 또는 스파이크 세포(4), 표적 적혈구(5), 구형 적혈구(6), 입 모양의 스토마토사이트(7)와 같은 비정상적인 파편화된 적혈구 및 핵을 가진 적혈구가 현저히 존재했습니다.
| Assay | Method | Evaluation object | ||
| Vector | Nucleic acid | Transgene expression | ||
| Bio-distribution | qPCR，ELISA | ○ | ○ | |
| Shedding | qPCR | ○ | ○ | |
| Quantification of expression products | ELISA, MSD, WB | ○ | ○ | |
| MOA validation | Case by case | ○ | ○ | |
| Cytokine analysis | ELISA，CBA/MSD/Luminex | ○ | ○ | |
| Immune activation | FCM | ○ | ○ | |
| ADA | ELISA，MSD… | ○ | ||
| Histopathology | Pathology/Toxicology platform | ○ | ○ | |
| Immunogenicity | ELISPOT | ○ | ||
